徐燕：探寻一线新标准治疗方案，展望多发性骨髓瘤功能性治愈

多发性骨髓瘤是发病率占第二位的血液恶性肿瘤[1]，高发于老年人群[2]，在中国老龄化快速进展的当下，多发性骨髓瘤不仅是单个患者与家庭面对的问题，也成为了健康老龄化下重要课题。我们特别邀请中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）徐燕教授分享多发性骨髓瘤相关内容。

Q1: 多发性骨髓瘤当前尚无法根治，大部分患者仍然会经历复发，那么对于新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）以及复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM），有着怎样的治疗目标？

徐燕教授：多发性骨髓瘤，目前还是属于一个不可治愈的疾病，所以说整体的治疗目标还是以缓解症状，改善生活质量，延长生存期。但目前来讲，已经有越来越多的新药，从基础走向临床研究，最终走向我们的临床诊疗。患者的这个缓解深度也是越来越深，有越来越多的患者能够达到微小残留病（MRD）阴性，并且达到长期的无病生存，所以说对于初诊的多发性骨髓瘤，可能我们更多的会追求更深的，比如说达到微小残留病（MRD）阴性，最终希望能够达到长期的无病生存，甚至是功能治愈这样一个目标，对于复发难治多发性骨髓瘤，尤其是首次复发的，我们同样也是希望能够通过积极的治疗，改善缓解深度，在尽可能的范围内，使它的缓解深度加深，延长患者的生存期，改善患者生活质量。

Q2: 作为一种高度异质性的血液肿瘤疾病，我国多发性骨髓瘤患者的生存现状如何？

徐燕教授：多发性骨髓随着最近十几年，二十来年临床研究，包括基础研究的发展，它的生存期已经获得非常大的改善，在2000年之前，多发性骨髓中位生存期，大概只有两到三年，随着我们蛋白酶体制剂(PIs)，免疫调节剂(IMiDs)、CD38单抗，以及我们目前更多的新药的加入，多发性骨髓瘤患者的中位生存期，已经延长到8到10年，如果说接受系统规范治疗，又适合移植的患者，移植后又进行了规范的维持，这些患者的中位生存期已经超过10年，我相信这个数据还在不断被突破，我想未来，希望我们骨髓瘤患者，生存期能够和同龄的健康人群相当，让它成为一种慢性病。

Q3：多发性骨髓患者诊疗过程，最迫切的未被满足的医疗需求有哪些？应当如何应对？

徐燕教授：从临床医生的角度上来讲，一个我们是希望这个疾病能够被治愈，所以说也是期待有更多的，更好的新药的加入，第二个也是期待我们有安全性更好，还有价格更加经济实惠的一个药品的加入，所以说也是希望我们这些新药，不仅它能够上市，而且比如说能够进入医保，或者说在价格上能够以更亲民的价格，让我们患者用到它，我想这是两个最主要的方面。目前我们其实大多数骨髓瘤新药，包括我们的双抗，免疫细胞治疗CAR-T，也是越来越多的，进入到我们常规的临床诊疗，随着我们对这些新药的更多的认识，对它的不良反应的处理会更加及时有效，在这方面我们也是不断地进步。

Q4：目前针对多发性骨髓瘤有哪些创新疗法？本次进博会展出了最新FDA批准的一项基于标准治疗VRd的全新四联疗法，有哪些方面的突破？

徐燕教授：对于今天在进博会上看到的，Isatuximab 有两个非常好的临床研究数据，比如说在IMROZ研究当中，在老年不适合移植多发性骨髓瘤患者，进行了Isatuximab联合VRd对比VRd。这项研究和对照组相比，联合了Isatuximab 我们多发性骨髓瘤患者的疾病进展或者死亡的风险下降了40%。有超过一半的患者，获得了一个持续的微小残留病MRD阴性，而未来我自己也非常期待我们这样一个新的组合，能够为我们这些不适合移植的多发性骨髓瘤带来一个新的标准的治疗方案。

Q5: 您对多发性骨髓瘤未来的治疗以及患者获益有哪些期待？

徐燕教授：我相信我们骨髓瘤患者，未来肯定能够获得更好的治疗，更长的生存，甚至走向功能治愈，成为像慢性病一样，跟我们正常健康对照人群的寿命相当，当然除了我们单抗类药物，还有更多的双抗、CAR-T，也正在逐渐走向临床，我自己也是非常期待，我们骨髓瘤患者，能够在早期走向功能治愈。

[1] Liu，Y.H. et al. (2014) “Disease Burden of Multiple Myeloma in China,” Value in health，17(7)，p. A727.

[2]中国医师协会血液科医师分会，中华医学会血液学分会. 中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）[J]. 中华内科杂志，2022，61(5) : 480-487.