黄斑变性新药临床试验：眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种进行性疾病，可引起中央视力严重受损，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脉络膜新生血管（CNV）形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）是引起严重的、不可逆的视力损伤的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高达90%。

SKG0106眼内注射溶液是一款在研的创新眼科基因治疗药物，由公司自主开发的新型腺相关病毒（AAV）衣壳和独创的抗新生血管生长的转基因组成，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），其作用机制是通过单次玻璃体腔注射将SKG0106递送至眼内，在转导视网膜细胞后表达抗新生血管生长基因产物，从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿，有效治疗nAMD，实现长久获益。

2024年5月7日，九天生物在第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了其自主研发的创新AAV基因治疗药物SKG0106的研发及转化成果。

在已完成全部患者入组的临床剂量递增研究中，SKG0106在所有剂量组的患者中均显示了良好的安全性和耐受性，同时呈现了良好的初步疗效，包括最佳矫正视力（BCVA）稳定或改善、中央黄斑厚度（CST）降低的趋势，标志着这款创新的玻璃体腔注射AAV基因治疗有望成为解决nAMD未满足临床需求的新疗法。

研究药物：SKG0106眼内注射溶液（I/II期）

登记号：CTR20234110

试验类型：单臂试验

适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）

申办方：揽月生物医药科技（杭州）有限公司

用药周期

SKG0106眼内注射溶液的规格：0.2ml/瓶；用法用量：玻璃体内注射，单次给药；用药时程：单次给药。

入选标准

1、自愿并能够在任何与研究相关的程序之前签署标注日期的ICF，能够按方案要求完成研究。

2、筛选时年龄≥50岁。

3、研究眼确诊为nAMD。

4、研究眼筛选时存在继发于AMD的累及黄斑区的活动性CNV病变。

5、在接受研究治疗前，根据研究者评估，受试者必须对抗VEGF治疗有应答。

排除标准

1、基线时，研究眼有任何活动性眼内或眼周感染或活动性眼内炎症（例如传染性结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎、感染性眼睑缘炎和葡萄膜炎）。

2、筛选时，研究眼存在视网膜色素上皮撕裂。

3、研究眼目前存在玻璃体出血或基线前4周内有玻璃体出血史。

4、研究者认为存在可能限制研究眼视力改善的任何情况。

5、研究眼存在视网膜脱离病史或活动性视网膜脱离。

6、既往接受过任何基因治疗。

研究中心

北京

上海

浙江温州、杭州

安徽合肥

具体启动情况以后期咨询为准

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