基因治疗技术有望造福老年性黄斑变性患者

转自：人民政协报

21世纪，在全球生命科技及产业革命的浪潮中，基因治疗的临床研究，无疑是生物医药产业的新一轮发展变革。

基因治疗，通俗来讲是指将外源目的（正常）基因导入到靶细胞内，通过基因替换、基因抑制、基因导入等方式，根据生命法则，使得细胞内某些蛋白得以表达或抑制，有望造福更多眼病患者。

基因治疗的安全性

基因治疗作为全球前沿的医学技术，是在遗传物质层面进行的治疗，其安全性一直是科研者、医生和患者共同关注的重点问题。

随着新技术的发展及改进，基因治疗的载体已发生巨大的变革，科研者们使用的免疫原性低、靶向性高的载体，可以确保基因治疗的安全性，从而使得基因治疗成功地走向临床应用，越来越多的患者由此获益。

腺相关病毒成理想载体

腺相关病毒（AAV）是一种自然复制缺陷的非致病性病毒，是目前发现的结构最简单、无包膜的单链线状DNA病毒。

最新研究表明，以腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法占全球基因治疗临床试验的8.1%，AAV在所有使用病毒和质粒载体的临床试验中占比达到了53%，被认为是基因治疗最有前景的“明星载体”。

据美国临床试验注册库统计，目前有超过250多种AAV基因治疗临床项目，正在全球范围开展临床试验。

从实验室走向临床

年龄相关性黄斑变性(AMD)又称老年性黄斑变性，是视功能障碍和失明的主要原因。《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示，2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例，我国70岁以上人群AMD的患病率为20.2%。

目前，该病的主要治疗方法，是使用对抗眼内异常新生血管的药物（抗VEGF药物），达到抑制其活动性，减少渗出、出血，保护黄斑的目的。但是，该方法需要长期且频繁地进行眼部玻璃体腔内注射，多次注射发生眼内炎症等不良反应的风险增加，而长期就诊也给老年患者带来不少的精神压力和经济负担。

当前，康弘药业已拥有两款同时获批进入中国和美国临床试验的基因治疗产品，并在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白，从而抑制新生血管病变的生长，减缓疾病的进展，有望以单次给药实现患者长期获益。目前两款在研项目均处于I期临床阶段。

未来，康弘药业将依托国内外优势创新资源，连通国内重点高校及美国、欧洲、新加坡等全球领先的科研机构，积极推进科技成果转化，让基因治疗技术造福更多患者。