专访著名生物学家付向东：治疗老年痴呆、逆转衰老，RNA疗法为人类带来新的希望

RNA，作为细胞信号传导的重要使者，在许多疾病中扮演着重要的角色，无论是神经退行性疾病还是衰老，都有研究者在开发相应的RNA疗法。西湖大学讲席教授付向东自1992年建实验室时起，就一直在做RNA方面的基础研究和转化应用。他于2010年入选美国科学促进会成员，2016年获Ray Wu Society终身成就奖，是国际知名的RNA研究专家。在近期我们对付向东教授的一次专访中，他表示：“RNA既是一个调节因子，也是一个药物靶标，同时也可以自身作为药物。”近年，付向东教授将工作重点转移至开发各种RNA疗法上，他认为对于复杂疾病的治疗近年取得的真正进展还是比较小，但随着RNA领域一些基础理论取得突破，可以带来全新的希望。受访人 | 付向东（西湖大学讲席教授）访谈人 | 叶水送付向东教授专访视频问：首先请您介绍下什么是RNA？它跟DNA、蛋白质之间的关系是怎样的？付向东：一提到这个话题，我们大概会想到中心法则：从DNA到RNA再到蛋白质，RNA发挥了一种承上启下的功能，只要有细胞都符合中心法则。衰老的九大特征 | 图源：ncbi.nlm.nih.gov我们稍微展开来说。衰老有一个特征就是异染色质的活化。异染色质的活化导致产生很多重复元件（repeat element），包括远古病毒、长散布核元件（Long Interspersed Nuclear Element-1）都活化了。这个活化跟衰老有关，也跟寿命的决定有关。但是为什么它们会活化？这就是问题。怎么控制它的活化，它的活化会导致怎样的结果，是怎么造成的，这些都是需要深入研究的问题。这些都是受RNA调控的，因为它的活化，那些潜在的遗传物质平时不表达的，后来表达了。RNA不光是调控的遗传物质，实际上是调控整个细胞的基础设施/结构。问：针对RNA疗法，目前积极的进展有哪些？这一疗法应用于临床还有哪些挑战？付向东：现在社会发达了，像中国现在基本上进入老龄化了。老龄化的社会一方面有更多临床需求，大家要正视这个问题；第二随着中国的发展，特别是经济的发展，有能力去支持科研来研究这些问题。事实上，老龄化这个问题挺难的，神经退行性疾病困扰人类很久了，特别是人类的寿命提高到80岁或者以上后，一半的人都有可能得老年痴呆，所以这个挑战是巨大的。经过这么多年的研究，对于衰老、神经退行性疾病等复杂疾病的治疗实际上真正的进展还是比较小的，但我还是充满希望。我经常参加或者组织一些会议，慢慢地就会看到一些基础理论的突破，它们可以带来新的希望。比如怎么来逆转一些关键疾病的过程，有基因疗法，也有细胞疗法，或者包括代谢物的控制，我觉得未来还是挺有希望的。当然，具体说哪天取得什么样的突破，哪个疾病就彻底地治愈了，这个还不是特别的明确。注：本文封面图片来自版权图库，转载使用可能引发版权纠纷。