一款新药,开启“老年痴呆”治疗新时代

发布时间:2024-09-21 09:30  浏览量:5

阿尔茨海默病,也就是大家俗称的“老年痴呆”,这一疾病在人类疾病库中已经存在了上百年,它就像一块“大脑中的橡皮擦”,会逐渐抹去患者记忆、言语和认知能力,让曾经相依为命的至亲,变成了最熟悉的陌生人。

在北京康盟慈善基金会联合“医学界”发布的《桑榆未晚-阿尔茨海默病故事书》中,详细描绘5个家庭对抗阿尔茨海默病的过程。当得知亲人罹患疾病后,家属们所表现出的震惊、怀疑、无助和绝望,尤其令医务工作者感同身受。

根据国际阿尔茨海默病协会(Alzheimer's Disease International,ADI)统计,阿尔茨海默病影响着全球约5500万人。但长期以来,临床上的对症治疗药物,包括胆碱酯酶抑制剂、NMDA受体拮抗剂等,只能在痴呆早期一定程度改善患者认知,提高生活质量,却无法根本上延缓或扭转阿尔茨海默病进程。

到了疾病晚期,患者慢慢连家人都不认识了,精神行为也会出现异常,暴躁、打人骂人,最后生活无法自理,只能长期卧床。他们也无法再来医院了,全靠家属寸步不离地照顾,给家庭经济、照料者身心造成了极大的负担。

有流行病学统计数据显示,阿尔茨海默病患者从痴呆症状早期发展至中、晚期直至死亡,平均仅8到10年。

但这也正是医学的神奇之处。就像人类曾经面对癌症时束手无策,到越来越多的创新疗法能让许多癌症患者实现高质量的长期生存。阿尔茨海默病靶向药也有着“研发黑洞”之称,无数新药开发折戟,是全球失败率最高的新药研发细分赛道之一。但如今,这一领域终于迎来了革命性的突破。

2023年7月,美国食品药品监督管理局(FDA)20年来首次完全批准了一款阿尔茨海默病新药——仑卡奈单抗,它可以针对性地清除大脑中一种有毒蛋白:β-淀粉样蛋白,这种有毒的蛋白被认为是导致AD发生发展的“罪魁祸首”。之后,这款药物迅速获得了包括中国、日本、韩国等多国药监部门的认可。

故事书里提到的5名患者,都是最早一批接受创新疗法的人。正如书中描述的那样,治疗后他们的病情得到了不同程度的控制,能够重新在家看书,做饭、出门旅行、拍照。他们的子女、爱人也能放下心来。一家人健健康康地生活在一起,人生最值得高兴的事莫过于此。

而对于医护人员来说,欣慰和喜悦之情同样不言而喻。人类已经可以登上月球,但面对阿尔茨海默病,过去“医学”却未能赋予我们太多能力去帮助这些患者。看着他们的病情一点点恶化,直至走向死亡,看着家属们绝望无助的神情,我们一直期盼着,有一天,自己能够做些什么。

令人振奋的是,我们都等到了这一天。

今年6月起,仑卡奈单抗正式在我国医疗机构内开展使用。7月,《阿尔茨海默病源性轻度认知障碍诊疗中国专家共识2024》将它列为药物治疗推荐,指出患者确诊后应尽早使用。7月30日,在美国费城召开的“2024年度阿尔茨海默病协会国际大会(AAIC)”上,研究人员进一步公布,患者早期持续使用仑卡奈单抗36个月后,延缓阿尔茨海默病进展的程度达31% 。

但这是最终的胜利吗?答案或许是否定的。在这本书中,5位患者的幸运之处不仅仅是等来了新药,更重要的是家属及时发现了他们的病情。在其中一个故事中,儿子甚至差点给母亲“跪下了”,只为劝说母亲能尽快前往医疗机构检查。

这也是阿尔茨海默病防控诊治长期来的痛点,由于早期症状不明显,它时常会被患者或家庭忽略,记忆力等的衰退也被误认为是“年龄大了的自然表现”,因此也就错过最佳干预的时机。事实上,无论是过去的对症治疗药物,还是如今的仑卡奈单抗,在疾病早期使用都是取得最佳疗效的前提。

我们因此呼吁,大家能够更多关注到亲人的健康,尤其是对有阿尔茨海默病遗传史的家庭而言,如果老人出现了突然的记忆力下滑、语言表达能力不清等,不要习惯地认为是稀松平常。而对于医务工作者或科研人员,开展健康科普宣教、开发更便捷的阿尔茨海默病早期诊断工具,进一步推动阿尔茨海默病的早筛、早诊、早治,是我们为之奋斗的目标。

值得一提的是,在这本书中,针对照护者,几位专家还给出了明确的指导和建议。阿尔茨海默病的发展是一个漫长的过程,除了药物治疗,家属的陪伴、照护,对患者针对性的康复训练等,都是抵御疾病侵袭的关键。

无论如何,阿尔茨海默病治疗新时代的大门已经打开。这本书只是5个患者的故事,但背后代表的却是整个医学界和全球数亿家庭几十年的漫长等待。身处其中,我们有幸成为见证者,也相信终有一天,阿尔茨海默病能够被彻底治愈。

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