2026 CASH | 老年白血病患者的福音：主鸿鹄教授团队发布更高效、更安全、更经济的中国原创方案

在老年急性髓系白血病（AML）治疗需求日益迫切的当下，探索高效低毒的创新方案已成为全球血液学界的重要挑战。长期以来，老年AML患者的一线治疗缓解率低、生存预后差，亟需突破现有治疗瓶颈。由BCL-2抑制剂、去甲基化药物与G-CSF联合组成的VIG方案，在临床研究中展现出显著提升缓解率、改善耐受性的潜力，为老年患者提供了更具临床价值的选择。

在第六届中国血液学科发展大会（2026 CASH）期间，【医悦汇】

对话大咖

栏目特邀首都医科大学附属北京朝阳医院主鸿鹄教授，围绕VIG方案的研发背景、临床优势、多中心研究进展以及其对中国原创临床研究路径的启示，分享其团队的实践经验和前瞻思考。

首先，衷心祝贺您和团队在2025年取得多项重要突破。如果请您评选一项最能代表首都医科大学附属北京朝阳医院血液科年度创新高度的进展，您会如何选择？

主鸿鹄教授：

北京朝阳医院血液科在骨髓瘤领域长期引领着国内临床诊疗的发展。近年来，我们开始在急性白血病方向，特别是需求最为迫切的老年急性髓系白血病领域取得重要进展。

长期以来，65%以上的AML患者为老年人，而一线治疗中始终缺乏缓解率高、毒性低的理想方案。目前国际上推荐的金标准方案为BCL-2抑制剂联合去甲基化药物，但其单疗程缓解率仅约40%，3年总生存率不足25%。因此，开发创新治疗方案以提升疗效，已成为该群体临床实践中的关键挑战。

近25年发表的多中心临床研究中，我们发现并证实了由BCL-2抑制剂、去甲基化药物与G-CSF（粒细胞集落刺激因子）联合组成的VIG新方案，在治疗老年急性髓系白血病方面取得了重要进展。该方案将老年患者一个疗程的缓解率从原来的40%左右显著提升至82%，并显示出延长生存期的趋势。更重要的是，VIG方案耐受性良好，能够缩短住院时间，并显著降低患者的输血需求，为老年AML患者提供了一种更适宜的治疗选择。

目前，我们基于Ⅱ期研究的结果已在Blood Cancer Journal发表，并已启动一项全国多中心的随机对照临床试验，旨在与当前金标准方案进行比较，以总生存期（OS）为主要终点。预计在未来2-3年内，我们将获得关于生存优势的循证医学证据。我们期望这项研究成果能够发表在国际顶级期刊，并推动国内外相关治疗指南的更新，使更多老年患者在这一具有良好成本效益的方案中获益。

您认为，源于中国临床实践的原创研究，其核心价值究竟体现在哪里？这一价值又将如何指引中国血液学未来的发展方向？

主鸿鹄教授：

所有临床研究方案的设计都不是一蹴而就的，而是在长期的临床实践与基础研究中逐步形成与完善的。我们团队始终专注于急性白血病领域，早在十多年前就致力于探索高效低毒的治疗方案，以应对传统化疗毒性较高的难题。

在这一探索过程中，我们始终坚持以靶向药物提升疗效，并注重增强患者自身免疫力，这与中医“祛邪扶正”的理念是相通的，也正是我们设计新方案的核心思想。这一理念尤其适合中国患者的实际需求——它不仅疗效显著，同时具有较好的经济性，治疗成本相对较低。

正因如此，该方案在国内获得了越来越多医疗中心和患者的认可。我们相信，这类创新方案必须真正落地并广泛推广，才能让更多患者获益，也才能推动相关临床研究走得更稳、更远。

写在后面

主鸿鹄教授团队开发的VIG方案，不仅显著提升了老年AML患者的治疗缓解率，更在降低治疗毒性、缩短住院时间方面体现出重要临床价值。该研究源于中国真实的医疗需求，融合“祛邪扶正”的治疗理念，是中国学者从临床问题出发开展原创性研究的一个典范。随着全国多中心随机对照试验的推进，VIG方案有望为全球老年AML治疗提供高级别循证依据，也为中国血液学在创新药物组合与治疗策略方面树立了新方向。

专家简介

主鸿鹄

北京朝阳医院血液科主任

首都医学科学创新中心高级研究员

▶ 研究成果：白血病的临床转化研究。

通讯/第一SCI论文69篇，IF 共 1064分，研究被12个国际/国内白血病指南/共识引用。

创立了“急性早幼粒细胞白血病不化疗的家庭治疗新方案”，根治率>95% （J Clin Oncol ,2013；N Eng J Med , 2014a, 2014b；Lancet Oncol , 2018；Blood , 2016,2018, 2019；JHO 2022）。

创立了”DAV 治疗初诊急性髓系白血病新方案”，缓解率91%（Lancet Haematol , 2022）。

创立了“VAG治疗老年AML新方案”，缓解率81% （Blood Cancer J 2025) 。

定义并解析新的白血病类型（Leukemia,2018；Leuk Res , 2019 ; Blood Advance , 2023, Nat Commu2025, Haematologica 2025）。

▶ 课题基金：

主持国家重点研发1项、国自然5项、省部级5项，科研经费>3000万。

牵头/主导 IIT临床研究12个，其中RCT 5个。

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编辑 | 晓娟

排版 | 粘洞

审核 | 佼娇 鹏哥 主鸿鹄