更好满足老年人群用药需求

转自：中国医药报

本报北京讯 （记者落楠） 5月22日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》），为阿尔茨海默病药物临床试验提供技术建议。围绕老年人用药需求，近期，药审中心还陆续就《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（征求意见稿）》《创新药研发中涉及适老化设计时的一般原则及考虑要点（征求意见稿）》《药品说明书中涉及老年人群用药信息的撰写要点（征求意见稿）》公开向社会征求意见，进一步探索推进药品从研发到使用全过程的适老化。

随着人口老龄化进程加速，阿尔茨海默病发病率和患病率逐年增加。《指导原则》旨在为阿尔茨海默病不同临床分期、不同研发目标的药物临床试验提供技术建议；讨论了整体研发策略和研发目标，并进一步从关键技术考虑、临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验、统计学考量、安全性评估等方面展开阐述。

《指导原则》介绍，阿尔茨海默病大致有三个分期。基于不同的临床分期、预期治疗效应和产品开发目标，有效性和安全性评价技术要求有所区别，因此通常应结合药物的作用机制特点和临床定位制定合理的研发策略。

《指导原则》指出，随着阿尔茨海默病研究领域的快速发展，有多款新靶点、新机制创新药物研发，但其中某些药物的探索性试验可能没有为确证性临床试验提供可靠的“概念验证”信息，导致大型确证性临床试验失败。因此，在开展确证性临床试验之前，强烈建议在特征明确的患者人群中进行充分的探索性试验。

对于确证性临床试验，《指导原则》分别阐述了针对症状治疗、疾病修饰治疗、疾病预防和痴呆的精神行为症状的对症治疗，进行药物研发的临床试验设计关键要素考虑，并围绕有效性指标的选择进行讨论。

除了关注主要发生在老年人群的阿尔茨海默病药物研发外，5月19日，药审中心还就3份与老年人相关的技术文件公开征求意见。

《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（征求意见稿）》提到，在大多数创新药临床研究阶段，存在着老年人群代表性不足，未能充分纳入匹配老年人群用药需求、生理特点、病理状态等的试验设计要素，试验数据分析中也未能有针对性地考虑老年人群的相关评价，导致试验数据难以对药物在老年人群使用的获益风险情况提供良好的评估证据。该征求意见稿旨在推动创新药研发中老年人群临床试验的规范开展，明确老年人群临床试验设计的关键要素，提高研究数据的科学性和可靠性。

创新药研发中的适老化设计是对老年患者用药需求的回应，更是科学和伦理的要求。《创新药研发中涉及适老化设计时的一般原则及考虑要点（征求意见稿）》旨在指导在药物设计和开发、临床试验实施和上市后监测等过程中充分考虑老年患者需求，关注老年患者体验和偏好，推动适宜产品的开发，改善老年患者的用药体验，减少用药差错，提升老年患者的整体健康水平。

老年患者已越来越成为药物治疗的重要对象和主要受益者。《药品说明书中涉及老年人群用药信息的撰写要点（征求意见稿）》旨在促进企业有序开展起草和完善药品说明书中老年患者用药信息的相关工作，更好指导临床合理用药。该征求意见稿提出，对于已批准用于老年患者的药品，应加强上市后安全性监测数据的收集，不断完善药品说明书中老年患者用药相关信息，实现药品信息的全生命周期管理。

上述技术文件的发布及征求意见，传递了药监部门关注老年人用药状况的监管思路。未来，随着这些文件的正式发布和落地实施，相信老年人用药的安全性、有效性和便利性将得到全方位提升。