中医药老年临床试验的设计与实施：传统智慧与现代方法的融合

中医药在老年健康领域发挥着日益重要的作用，而高质量的临床试验是评价其安全性和有效性的关键环节。2025年10月，国家药监局药审中心发布的《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（试行）》为中医药老年临床试验设计与实施提供了重要指导。如何将现代临床研究方法与中医药诊疗特色相结合，构建科学、可行且具有中医药特色的老年临床试验体系，是中医药适老化研发面临的重要课题。

一、中医药老年临床试验的特殊性与挑战

中医药老年临床试验的开展面临多方面挑战，这些挑战既来源于老年人群的生理特殊性，也与中医药干预方式的复杂性密切相关。

一方面，老年患者群体具有高度异质性，不仅年龄跨度大，且不同年龄段老年人生理功能、认知状态、共病情况差异显著。《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（试行）》指出，老年人群器官及生理功能减退，药物处置能力下降，对药物的敏感性增强，耐受性下降。这对受试者分层与数据分析提出更高要求。

另一方面，中医药干预强调辨证论治与整体调节，其多成分、多靶点的作用特点与常规随机对照试验所要求的标准化干预方案之间存在方法学上的差异。此外，老年患者常伴有认知功能减退、共病多、联合用药普遍等情况，进一步增加了试验设计和实施的难度。

这些因素共同导致中医药老年临床试验在设计、实施和评价过程中面临独特挑战。

二、基于政策要求的中医药老年临床研究设计路径

为应对上述挑战，中医药老年临床试验应在政策框架下，采用更具包容性和创新性的设计思路。

根据《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（试行）》的要求，中医药老年临床研究应当特别关注人群代表性问题。“预期用药人群的年龄越大，越有必要在临床试验中包含高龄老年人群”，中医药研究应当根据适应症特点，合理设置年龄分层，特别是在心脑血管疾病、认知障碍、骨关节病等老年高发疾病领域中，应当确保纳入足够数量的75岁及以上高龄受试者。同时，应科学设定入排标准，避免对共病和合并用药作出不必要的限制，以提高研究结果的外推性。

在试验实施层面，《创新药研发中涉及适老化设计时的一般原则及考虑要点（试行）》提供了明确的适老化指导。政策建议采用去中心化临床试验设计、远程访视等创新方法，以减轻老年受试者的参与负担，有助于提升研究质量。

在研究终点设置方面，应依据《药品说明书中涉及老年人群用药信息的撰写要点（试行）》中对“老年用药信息”的证据要求，在常规疗效指标基础上，补充认知功能、日常生活能力、生活质量等具有老年特色的评价指标，以全面体现中医药的整合调节优势，并为药品说明书的撰写提供充分依据。

同时，应充分利用“三结合”审评证据体系，将中医理论、人用经验与临床试验相结合，构建符合中医药特点的证据链。特别是在早期探索性研究中，可加强对真实世界数据和人用经验的收集与分析，为后续确证性研究的设计提供支持。

三、中医药老年临床试验实施中的关键考量

在试验实施过程中，中医药老年临床试验需特别关注几个关键环节，以确保研究过程的科学性与伦理性。

在受试者招募与保留方面，应优化招募方式及流程，提高参与便利性。例如，对行动不便的老年患者，可探索研究人员上门招募与访视的灵活机制，提高入组率并降低脱落风险。

在知情同意过程中，应确保信息传达清晰、易懂，使老年患者及/或其监护人能够充分理解试验内容。除了传统的面对面访谈讲解之外，还可以包括以视频演示作为访谈的补充，或采用远程访谈结合电子知情同意平台。

在访视与数据采集安排方面，应以减轻受试者负担为导向，合理精简面对面访视次数，积极运用远程监测与数字健康技术，在保障数据质量的同时提升试验的可执行性。

在终点指标选择方面，除疾病特异性指标外，老年人群的临床试验可能还需要设计一些特殊的疗效或安全性观察指标，从而全面反映中医药干预的综合效益。例如对认知功能的影响、合并症的加重情况、重要器官功能的下降、生活质量的改善以及死亡率等。

通过系统整合现代临床研究方法与中医药特色，中医药老年临床试验有望构建更加科学、包容、高效的研究范式，为中医药在老年人群中的安全有效使用提供扎实证据，最终推动中医药在老龄化社会中发挥更大价值。